آمیوتروفیک لترال اسکلروزیس (ALS)

بیماری ALS

بیماری آمیوتروفیک لترال اسکلروز (Amyotrophic Lateral Sclerosis)، که به‌طور مخفف ALS نامیده می‏‌شود یک بیماری عصبی نادر است که سلول‌های عصبی مغز و نخاع را تحت تأثیر قرار می‏‌دهد. این بیماری موجب مرگ تدریجی سلول‌های عصبی حرکتی می‌شود. سلول‌های عصبی حرکتی نوعی از سلول‌های عصبی هستند که از مغز تا نخاع و عضلات در سراسر بدن گسترش می‌یابند. این سلول‌ها، ارتباط حیاتی بین مغز و عضلات غیر ارادی فراهم می‌کنند. در نتیجه، پیام‌های عصبی حرکتی از مغز به سلول‌های عصبی در نخاع و از نخاع به عضلات منتقل می‌شوند. تخریب یا مرگ این سلول‌ها سبب می‌شود که ارسال پیام از مغز به عضلات متوقف شود. در نتیجه، عضلات قادر به حرکت نیستند، به تدریج ضعیف می‌شوند و از بین می‌روند. سرانجام، مغز توانایی خود را در شروع و کنترل حرکات غیر ارادی از دست می‌‏دهد.

عامل ایجاد ALS

در ابتدا ممکن است علائم ALS خفیف باشد، اما با گذشت زمان، بیماری شدیدتر می‌‏شود. با از بین رفتن سلول‌های عصبی، ماهیچه‏‌هایی که آن‌ها را کنترل می‌‏کنند عملکرد خود را از دست داده و به درستی واکنش نشان نمی‌‏دهند. مهم‌ترین علایم شامل این موارد می‌شود:

  • از دست رفتن قدرت و هماهنگی بازوها و پاها

  • ضعف پاها و مچ پا

  • خستگی عمومی

  • گرفتگی یا پیچ خوردگی عضلات موجود در بازوها، شانه ها و زبان

  • اختلال بلع، صحبت کردن و تنفس

  • تکان‌های عضلانی (fasciculation)

  • خندیدن یا گریستن بی اراده و ناگهانی

سرانجام، ALS موجب ضعف عضلات از جمله عضلات تنفسی می‌شود تا زمانی که فلج شوند. بیماران مبتلا به ALS که قادر به بلع نیستند، ممکن است غذا یا بزاق را در ریه‏‌های خود استنشاق کنند. در حقیقت، بیشتر مبتلایان به ALS در اثر نارسایی تنفسی جان خود را از دست می‏‌دهند. توانایی تفکر، دیدن، شنیدن، بو و لمس معمولا در این افراد تحت تاثیر قرار نمی‏‌گیرد. آگاهی بیماران از روند تحلیل عضلات و کاهش توانمندی تدریجی منجر به اختلالات اضطرابی و افسردگی در بیمار خواهد شد. به همین دلیل خدمات روان‌شناختی و بازتوانی برای بیماران ضروری است.

بروز این بیماری دو نفر در هر صد هزار نفر می‌باشد و اغلب، افراد بین چهل تا شصت سال را درگیر می‌سازد. بیماری ماهیت پیشرونده دارد و اغلب بیماران بعد از دو تا پنج سال فوت می‌کنند ولی گاه دوره‌های توقف بیماری وجود دارد؛ که باعث می‌شود ۱۰ درصد از بیماران تا ۱۰ سال زنده بمانند. از آنجایی که این بیماری تنها به اعصاب حرکتی آسیب می‌رساند، بنابراین هیچ اختلالی در بینایی، لامسه، شنوایی، چشایی و بویایی فرد به وجود نخواهد آمد و جالب این که اعصاب حرکتی مؤثر در حرکت چشم‌ها و مثانه برای مدت‌های طولانی از حمله بیماری مصون خواهند ماند.

تشخیص بیماری

برای تشخیص قطعی این بیماری یک آزمایش خاص و یا حتی یک دوره آزمایشی ویژه وجود ندارد. تنها راه تشخیص، معاینات پزشکی و تست‏های اعصاب و آزمایش‌‏های مختلفی است که اغلب آن‌ها در واقع برای رد فرضیه ابتلاء فرد به سایر بیماری‏‌های مشابه می‌باشند. زیرا بیماری‏‌های متعدد دیگری هستند که علائمی مشابه بیماری ALS دارند.

برای تشخیص ALS معمولا آزمایش‌های زیر انجام می‌گیرند:

  • معاینات دقیق پزشکی

  • تست‌های تشخیصی شامل تست نوار عضله (الکترومیوگرافی یا EMG) و تست نوار عصب (مطالعه هدایت عصبی با NCV)

  • آزمایش خون و ادرار

  • نمونه مایع مغزی نخاعی

  • رادیوگرافی و MRI

  • نمونه گیری از ماهیچه و یا عصب

درمان‌‏های رایج ALS

بیماری ALS درمان قطعی ندارد. داروهای موجود در حال حاضر، آسیب‌های وارد شده در بیمار را به عقب برنمی‌گردانند اما می‌توانند تا حدودی پیشرفت بیماری را کند نمایند. داروی ریلوزول (ریلوتک) برای درمان این بیماری تایید شده است اما باید عوارض جانبی احتمالی آن به دقت در بیماران بررسی و کنترل شود. در سال ۹۸ داروی ویال تزریقی اداراوون با نام تجاری آلساوا در ایران تولید و رونمایی شد. این دارو از مرگ نورون‌های حرکتی ممانعت می‌کند. آلساوا در دوره‌های ۲۸روزه به صورت تزریق داخل وریدی تجویز می‌شود. داروی نودکستا ( Nuedexta) برای کنترل افسردگی و کنترل عواطف (گریه و خنده‌ی بی‌اختیار) در افراد مبتلا به بیماری‌های سیستم اعصاب به خصوص ALS تایید شده است. هم‌چنین، درمان‏‌ها و داروهای دیگری برای کاهش علائم بیماری داده می‏‌شود که شامل موارد زیر است:

  • باکلوفن یا دیازپام: برای کنترل گرفتگی عضلات

  • گاباپنتین: برای کمک به کنترل درد

  • Trihexyphenidyl یا amitriptyline : برای کمک به بلع بزاق

  • BIPAP: جهت کمک به تنفس به خصوص در شب

  • لوله تغذیه: بیماران ممکن است جهت تغذیه بهتر نیاز به لوله ای برای ارتباط مستقیم به بیرون داشته باشند که از پوست به معده قرار می‌گیرد.

  • فیزیوتراپی و توانبخشی

  • گفتاردرمانی

سلول درمانی چیست؟

طی دهه اخیر محققین از پیوند سلول‌های بنیادی به عنوان ابزار امید بخشی برای درمان ناتوانی بیماران استفاده کرده‌اند. به این منظور سلول‌های بنیادی مختلفی از منابع گوناگون مورد بررسی قرار گرفتند. منابع بدست آوردن سلول‌های بنیادی عبارتند از مغز استخوان، بند ناف و یا بافت چربی. سلول‌های بنیادی به خصوص نوع مزانشیمیِ این سلول‌ها، ویژگی تنظیم‌کننده‌ی سیسیتم ایمنی دارد. از همین رو برای درمان بیماری‌های خودایمنی و التهابی انتخاب مناسبی است. در مقایسه با سایر منابع، بافت چربی را می‌توان به راحتی طی یک پروسه غیر تهاجمی به دست آورد و سلول‌های بنیادی آن را به عنوان یک منبع امیدبخش برای درمان این بیماری استفاده کرد.

سابقه سلول درمانی

در مطالعات مختلف بالینی، پیوند سلول‏‌های بنیادی به خصوص سلول‌های بنیادی مزانشیمی به عنوان یک درمان موثر در بیماری‌‏های مختلف نشان داده شده است. این سلول‌ها عمل خود را با تمایز به یک نوع سلول خاص جهت ترمیم، کاهش سلول‌های پیش‌التهابی و افزایش سلول‌های تنظیم‌کننده‌ی سیستم ایمنی یا از طریق ترشح فاکتورهای رشد انجام می دهند. به نظر می‏‌رسد، استفاده از سلول‏‌های بنیادی مزانشیمی یک روش امیدوار کننده برای درمان ALS باشد. در واقع، پیوند سلول‏‌های بنیادی شروع بیماری و پیشرفت بیماری را به تاخیر انداخته و طول عمر افراد تحت درمان را افزایش می‌دهد. علاوه بر این، از دست رفتن سلول‌های عصبی نیز در بعضی از افراد پس از سلول درمانی کاهش می‌یابد، که نشان دهنده تاخیر در از دست دادن عملکرد حرکتی در بیماران است.

سلول درمانی جهت بهبود این بیماری در بیماران بین ۱۸ تا ۶۵ سال و بیماران تایید شده بر اساس معاینه بالینی و آزمایشات تخصصی به کار می‌رود.

سلول درمانی در ایران

در یک مطالعه بر روی ۱۴ بیمار مبتلا به ALS (5 زن و ۹ مرد) که در محدوده سنی ۲۴ تا ۶۰ سال بودند، سلول‌های بنیادی مغز استخوان در ۶ بیمار به صورت تزریق داخل وریدی و در ۸ بیمار به صورت تزریق اینتراتکال (داخل مایع مغزی-نخاعی) انجام شد. در طول پیگیری (۲ ، ۴ ، ۶ و ۱۲ ماه) هیچ گزارشی از وقوع عوارض جانبی از نظر ارزیابی‌های بالینی و آزمایشگاهی گزارش نشد. در MRI، هیچ یافته غیر طبیعی جدیدی پیدا نشد. شدت بیماری در تمام بیماران هر دو گروه کاهش داشت. این مطالعه نشان داد که هر دو روش پیوند داخل وریدی و داخل مایع مغزی-نخاعی سلول‌های بنیادی به بیماران بی خطر و مفید بود.

استفاده در جمعیت‌های خاص

  • بارداری و شیردهی

    در این دوران توصیه نمی‌شود.

  • اطفال

    ایمنی و اثربخشی سلول درمانی در شیرخواران و کودکان کم‌تر از ۱۸ سال اثبات نشده است.

  • سالمندان

    در مطالعات بالینی که در مورد سلول درمانی انجام‌شده، تعداد کافی از افراد ۶۵ سال و بالاتر شرکت نداشته‌اند تا بتوان مشخص نمود که آیا این افراد نسبت به افراد جوان‌تر پاسخ متفاوتی به درمان می‌دهند یا خیر.

آماده سازی بیمار برای سلول درمانی

در صورتی که بیمار منعی برای سلول درمانی نداشته باشد، نحوه انجام طرح، مراحل آن و عوارض احتمالی برای آنان توضیح داده ‌شده و پس از اطلاع کامل بیماران از آنان رضایت‌ نامه کتبی اخذ می‏‌شود. برای بیماران آزمایشات کامل خون و ادرار و آزمایشات ویروسی درخواست می‏‌شود. شدت بیماری بر اساس فرم استاندارد آن برای هر بیمار محاسبه خواهد شد و تست تنفسی انجام شده و نوبت سلول درمانی تعیین می‌شود.

روند پیوند سلول‌های مزانشیمی